The Innovation | 中危急性髓系白血病：巩固化疗 vs 异基因移植

导 读

2023年4月，JAMA Oncology期刊在线发表了德国德累斯顿工业大学附属医院Bornhäuser团队开展的中危急性髓系白血病（AML）患者多中心、双盲、随机对照三期临床研究，旨在比较巩固化疗和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）在巩固治疗中的作用。结果显示，尽管allo-HSCT复发率更低（20% vs. 58%, P < 0.001），无白血病生存率更高（69% vs. 40%, P = 0.001），但巩固化疗和allo-HSCT的总生存率（OS）并没有显著差异（74% vs. 85%，P = 0.22）。基于上述结果，作者提出，对于达到首次完全缓解（CR1）的中危AML患者，allo-HSCT可以推迟到第一次复发后进行。我们归纳了三点评论，对未来中危AML的临床研究设计提供一些建议。

图1 图文摘要

精准的AML危险度分层是缓解后治疗选择的基石

尽管ETAL-1研究为中危组AML患者的缓解后治疗（PRT）选择提供了高水平的临床证据，但该研究基于2010年英国医学研究委员会的MRC分类进行危险分层，这与目前主流的危险分层（ELN2022）相距甚远；尤其是随着二代测序技术（NGS）的广泛应用，越来越多的分子标记被用于AML患者的危险度分层，中危AML患者将被进一步细化。因此，针对中危AML患者PRT选择的研究也应与时俱进（图1）。

MRD应成为指导中危AML患者缓解后治疗的关键生物标记物

可检测的残留白血病（MRD）被认为是预测AML治疗后复发的最重要生物标记物之一。最近，基于二代测序（NGS）的MRD检测能够准确识别复发高危患者。有研究报道，MRD持续阳性的中危AML患者更能从allo-HSCT中获益。在GIMEMA AML1310试验中，MRD阳性且接受allo-HSCT的中危AML患者的总生存率和无白血病生存率，与MRD阴性且接受自体造血干细胞移植的中危AML患者相似，提示allo-HSCT带来的移植物抗白血病作用有助克服MRD阳性对中危AML患者预后的不良影响。基于MRD状态对AML患者进行分层，可帮助我们进一步预测哪些中危组AML患者更能从allo-HSCT中获益。

单倍型allo-HSCT有助进一步克服MRD持续阳性对中危组AML患者的不良影响

ETAL-1研究中仅纳入接受HLA相合的同胞供者或无关供者allo-HSCT，这很可能是该研究招募速度缓慢的原因之一。随着移植技术的发展，亲缘单倍型相合供者已成为中国最主要的allo-HSCT供者来源。因此，单倍型相合供者应成为中危组AML患者的重要供者选择。

总结与展望

虽然ETAL-1研究为中危AML患者的PRT选择提供了宝贵的临床依据，但是这些患者应该接受标准巩固化疗还是allo-HSCT仍存争议。由于昂贵的价格以及相应临床研究严格的入排标准，导致大部分新药在中国的可及性较低；而随着社会医疗保险覆盖面的逐步扩大，allo-HSCT在国内的可及性不断提高。因此，allo-HSCT仍可能是相当部分的中危AML患者，尤其是MRD持续阳性的患者获得持续无白血病生存的最重要治疗选择。

责任编辑

秦   臻    海军军医大学

张永龙    上海交通大学附属第六人民医院

扫二维码｜查看原文

原文链接：https://www.cell.com/the-innovation/fulltext/S2666-6758(23)00089-9

本文内容来自Cell Press合作期刊The Innovation第四卷第四期以Commentary发表的“Treatment options for adult intermediate-risk AML patients in CR1: Allo-HSCT or chemotherapy?” (投稿: 2023-05-11；接收: 2023-06-18；在线刊出: 2023-06-20)。

DOI: https://doi.org/10.1016/j.xinn.2023.100461

引用格式：Wang L., Zhang C., Fan S., et al. (2023). Treatment options for adult intermediate-risk AML patients in CR1: Allo-HSCT or chemotherapy? The Innovation. 4(4),100461.

作者简介

莫晓冬，医学博士，北京大学人民医院副教授、副主任医师，硕士研究生导师；北京市“青年拔尖人才”，北京市“高层次创新创业人才”。第一/通讯作者发表SCI论文50余篇。作为主要完成人获国家科学技术进步奖二等奖、中华医学科技奖一等奖、教育部科学技术进步奖一等奖、华夏医学科技奖一等奖、广东省科技进步一等奖等奖项。担任中国老年血液综合评估委员会委员、中国医药教育协会转化医学专业委员会委员、北京癌症防治学会造血干细胞移植专业委员会委员、北京抗癌协会科普专业委员会委员。

胡晓霞，医学博士，上海交通大学医学院附属瑞金医院主任医师，博士生导师；上海市“杰出青年医学人才”，上海市“卫生系统优秀学科带头人”。第一/通讯作者发表SCI论文37篇。作为主要完成人获上海市科技进步一等奖、上海市医学科技一等奖、天津市自然科学一等奖等奖项。担任中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员、中国生理学会血液生理学专业委员会委员。

往期推荐

	微小残留白血病的微流控检测

	语言模型在蛋白质表示和蛋白质设计领域的应用与挑战

	单细胞新技术与应用

	揭开人体膜解剖的神秘面纱

	“格鲁特”重生：2022年异基因干细胞移植进展

	干细胞自组装形成合成胚胎的细胞力学机制

	胚胎干细胞分化的重要临界点及关键转录因子

The Innovation 简介

扫二维码 ｜ 关注期刊官微

The Innovation是一本由青年科学家与Cell Press于2020年共同创办的综合性英文学术期刊：向科学界展示鼓舞人心的跨学科发现，鼓励研究人员专注于科学的本质和自由探索的初心。作者来自全球54个国家；已被126个国家作者引用；每期1/5-1/3通讯作者来自海外。目前有196位编委会成员，来自21个国家；50%编委来自海外；包含1位诺贝尔奖获得者，37位各国院士；领域覆盖全部自然科学。The Innovation已被DOAJ，ADS，Scopus，PubMed，ESCI，INSPEC，EI等数据库收录，2022年影响因子为32.1，CiteScore为23.6。秉承“好文章，多宣传”理念，The Innovation在海内外各平台推广作者文章。

期刊官网：

www.the-innovation.org

www.cell.com/the-innovation

期刊投稿（Submission）：

www.editorialmanager.com/the-innovation

商务合作（Marketing）：

[e-mail]

Logo｜期刊标识

See the unseen & change the unchanged

创新是一扇门，我们探索未知；  

创新是一道光，我们脑洞大开；  

创新是一本书，我们期待惊喜；  

创新是一个“1”，我们一路同行。

The Innovation 姊妹刊

The Innovation